本文转自：福建卫生报

从万元到百元

SMA口服药入医保 福建省已有患者获益

(资料图)

去年初，一场“灵魂砍价”让“脊髓性肌萎缩症”（简称SMA）患者进一步受到了社会关注。

今年3月，新版国家医保药品目录正式实施，刚刚进入目录的SMA口服药按照最新医保价格执行。这也意味着SMA患者在注射药物的基础上，有了更为便利的口服药这一新选择。

近日，经福建医科大学附属第一医院SMA多学科管理团队慎重讨论，5岁的小涵（化名）获得附一医院开出的第一份执行医保价格的SMA口服药物处方。

小涵的治疗费用也从一个月4万多元降至300多元。

据悉，小涵9个月大的时候，家人就发现她浑身没有力气，虽然可以靠坐，但翻身很困难，也不会爬。辗转了多家医院，终于在附一医院通过基因检测，确诊为“脊髓性肌萎缩症”。此后，小涵一直定期接受疾病药物修正治疗及运动康复。

本月，小涵用上了这份SMA口服药物处方，经观察用药后没有异常反应，离院时，小涵妈妈激动地说：“非常感谢国家，没有忘记我们这些小群体。”

据悉，为确保SMA患者能尽早用上纳入医保后的“利司扑兰口服药”，附一医院神经内科、儿科、药学部、信息中心、医保办等部门积极组织协调，沟通药品申购及发放流程，对内建立绿色通道，梳理各项工作职责，以保证该药能够准确、快速地到达SMA患者手中。

该药品必须由医疗卫生专业人士配制后分发。

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SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。发病率为存活新生儿中万分之一，每年国内新增约1000例患者，约80%的患者会在出生后18个月内起病。

临床上主要表现为肌肉无力和萎缩的运动神经元疾病，可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。

面对SMA，预防比治疗更重要。

对于有SMA家族史的新生儿，尽早进行基因检测明确诊断，在临床发生症状前干预，可以使SMA患儿获得接近正常儿童的运动功能发育；

对于已出现SMA症状的疑似患者，建议尽早接受基因检测，减少误诊、漏诊，为后续尽早开启疾病修正治疗争取时间。